הפיתוח פורץ הדרך וההצלחה העולמית של קופאקסון

פיתוח תרופת הקופאקסון (גלאטירמר אצטט / Copaxone) מייצג את אחד הפרקים המופלאים ביותר בתולדות הביוטכנולוגיה העולמית ותעשיית התרופות הישראלית. אימונומודולטור פורץ דרך זה, אשר התגלה במקור במכון ויצמן למדע, שינה מן הקצה אל הקצה את הנוף הטיפולי עבור אנשים הסובלים מטרשת נפוצה התקפית-הפוגתית. התרופה עברה בהצלחה ממעמד של תגלית מעבדתית אקדמית מסקרנת למעמד של תרופת בלוקבאסטר עולמית, ובכך ביססה את מעמדה של ישראל כמרכז של חדשנות ביו-רפואית בעלת ערך רב. יתרה מזאת, ההצלחה המסחרית של קופאקסון הזניקה את חברת טבע תעשיות פרמצבטיות לצמרת שוק התרופות העולמי, והוכיחה את הפוטנציאל הכלכלי העצום הטמון בשיתופי פעולה של מסחור טכנולוגיות.

המקורות המקריים של קופולימר-1

המסע של קופאקסון החל בשלהי שנות ה-60 של המאה ה-20 במכון ויצמן למדע, בהובלתם של חוקרים בולטים: פרופסור מיכאל סלע, פרופסור רות ארנון ודוקטור דבורה טייטלבאום. צוות המדענים לא התכוון בתחילה לגלות טיפול עבור טרשת נפוצה, אלא שאף להשרות מחלה אוטואימונית המכונה אנצפלומיאליטיס אוטואימונית ניסויית במודלים של בעלי חיים כדי לחקור את הפתולוגיה שלה. לשם כך, הם סינתזו כמה מולקולות פוליפפטידיות סינתטיות, המכונות קופולימרים, שנועדו לחקות את החלבון הבסיסי של המיאלין (Myelin basic protein), המהווה מרכיב מרכזי במעטפת המיאלין המגנה על סיבי העצב. להפתעתם, במקום לעורר את התגובה האוטואימונית המתישה, מולקולה ספציפית אחת, שסומנה כקופולימר-1, הראתה השפעה הפוכה לחלוטין ודיכאה באופן פעיל את המחלה.

בעקבות גילוי מקרי ומפתיע זה, הסיטו החוקרים את המיקוד שלהם להבנת המנגנונים הטיפוליים העומדים בבסיסו של קופולימר-1. המחקרים הפרה-קליניים שלהם הראו כי התרכובת פועלת כווסת חיסוני (אימונומודולטור), המגן ביעילות על מעטפת המיאלין מפני הרס על ידי השראת תאי T מדכאים. מתוך הכרה בפוטנציאל הרפואי והמסחרי העצום של מולקולה זו, חברת מסחור הטכנולוגיות של מכון ויצמן, ידע חברה למחקר ופיתוח, העניקה בשנת 1987 רישיון רשמי לזכויות הפטנט לחברת טבע תעשיות פרמצבטיות. שותפות זו הניחה את התשתית לניסויים קליניים נרחבים, והעבירה את התרופה מסטטוס של פריצת דרך מעבדתית למועמד קליני שנבחן בקפדנות.

אבני דרך מרכזיות בפיתוח ובשיווק

המסלול המסחרי והקליני של קופאקסון מאופיין בכמה אבני דרך מכריעות המדגישות את תפוצתו הגלובלית ואת יעילותו הטיפולית. ככל שהניסויים הקליניים התקדמו ברמה הבינלאומית, התרופה הוכיחה באופן עקבי את יכולתה להפחית באופן משמעותי את שיעור ההתקפים בקרב חולים הסובלים מהצורה ההתקפית-הפוגתית של טרשת נפוצה. העובדות המרכזיות הבאות מתארות את הפיתוח, האישור הרגולטורי וביצועי השוק של מוצר תרופתי ישראלי חלוצי זה:

• בשנת 1996, מינהל המזון והתרופות של ארצות הברית (FDA) אישר רשמית את הקופאקסון לטיפול בטרשת נפוצה התקפית-הפוגתית, ובכך נרשמה הפעם הראשונה שבה תרופה שפותחה בישראל קיבלה את אישור ה-FDA.
• במהלך שנות השיא המסחריות שלה, בין 2012 ל-2017, השיגה קופאקסון מכירות גלובליות שנתיות שעלו על 4 מיליארד דולר, אשר היוו חלק נכבד מסך הכנסותיה של טבע וביססו את מעמדה כמובילת שוק דומיננטית.
• הקניין הרוחני שמאחורי התרופה מוסחר ברישיון על ידי ידע חברה למחקר ופיתוח, זרוע מסחור הטכנולוגיות של מכון ויצמן למדע, שמשמשת מאז כמודל עולמי לשיתוף פעולה מוצלח בין האקדמיה לתעשייה.
• פריצת הדרך המדעית זיכתה את ממציאיה בשבחים בינלאומיים נרחבים, כולל פרס ישראל היוקרתי לשנת תשס"א (2001) שהוענק לפרופסור רות ארנון על תרומתה מצילת החיים לחקר האימונולוגיה.

ההשפעה האסטרטגית על טבע ועל מסחור טכנולוגיות

הצלחתה של קופאקסון מהווה שיעור מופת במסחור של מחקר אקדמי, ומדגימה כיצד שיתוף פעולה אסטרטגי יכול להניב דיבידנדים כלכליים ורפואיים חסרי תקדים. על ידי קבלת הרישיון למולקולה ממכון ויצמן, הצליחה חברת טבע תעשיות פרמצבטיות לגוון את סל המוצרים שלה מעבר לתרופות גנריות בעלות שולי רווח נמוכים, אל עבר תרופות מקוריות ייחודיות ובעלות שולי רווח גבוהים. מעבר זה היה קריטי לביסוסה של טבע כתאגיד רב-לאומי עולמי המסוגל לממן ניסויים קליניים בעלי סיכון גבוה ולנהל רשתות הפצה בינלאומיות. על פי תיאורים היסטוריים מפורטים מתוך ה-הספרייה היהודית המקוונת (Jewish Virtual Library), מודל מסחור טכנולוגיות זה שינה מן היסוד את מסלול הצמיחה של מגזר התרופות המקומי בישראל על ידי גישור על הפער שבין מחקר בסיסי להפצה מסחרית.

יתרה מכך, התגמולים הפיננסיים יוצאי הדופן ממכירות הקופאקסון סיפקו למכון ויצמן למדע זרם משמעותי וקבוע של הכנסות מתמלוגים. כספים אלה הושקעו מחדש באופן סיסטמטי במחקרים מדעיים חלוציים, במעבדות חדישות וביוזמות חינוכיות, ובכך נוצר מחזור חדשנות המקיים את עצמו. מעגל קסמים מועיל זה עורר השראה בקרב מוסדות אקדמיים ישראליים אחרים לחזק את מחלקות מסחור הטכנולוגיות שלהם, בדומה לחברת "ידע", כדי לזהות ולמסחר בצורה טובה יותר קניין רוחני מבטיח. בנוסף, תהליך הפיתוח ביסס תשתית קפדנית לניסויים קליניים ורגולטוריים בתוך ישראל, המאפשרת לחברות סטארט-אפ ביוטכנולוגיות מקומיות שהוקמו בהמשך לנווט במסלולי אישור בינלאומיים מורכבים, כולל אלה של ה-FDA.

מורשת גלובלית ומשמעותה לכלכלת ישראל

בסופו של דבר, קופאקסון נותר הישג דגל של התושייה והיצירתיות המדעית הישראלית, המדגים כיצד מדינה קטנה יכולה לייצר פתרונות רפואיים עולמיים משני חיים. התרופה שיפרה את איכות החיים של מיליוני חולי טרשת נפוצה ברחבי העולם, וביססה את מעמדו של מכון ויצמן כמרכז מצוינות אימונולוגי ברמה עולמית. הרשומות הביוגרפיות של הממציאים, שנשמרו על ידי הספרייה היהודית המקוונת (Jewish Virtual Library), מדגישות כי פיתוחו של קופולימר-1 דרש עשורים של התמדה, חופש אקדמי וחזון תעשייתי. עבור ישראל, קופאקסון אינו רק סיפור הצלחה מסחרי, אלא עדות רבת-עוצמה ליתרון האיכותי של המדינה במחקר, בפיתוח ובביוטכנולוגיה מתקדמת.